سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به‌تازگی اولین داروی مخصوص کودکان مبتلا به میاستنی گراویس عمومی (gMG) را تأیید کرده است. میاستنی گراویس عمومی یک بیماری خودایمنی است که باعث ضعف و خستگی سریع عضلات می‌شود. این دارو، اولین و تنها گزینه تأیید شده برای کودکان ۶ سال به بالا است که دارای آنتی‌بادی‌های خاص مرتبط با این بیماری هستند.
میاستنی گراویس عمومی (gMG) چیست؟
میاستنی گراویس عمومی زمانی رخ می‌دهد که سیستم ایمنی بدن به اشتباه به محل اتصال اعصاب و عضلات حمله می‌کند. این حمله باعث تولید آنتی‌بادی‌های مضر می‌شود که سیستم ایمنی را بیش از حد فعال کرده و سلول‌های عصبی را تخریب می‌کنند. در نتیجه، عضلات ضعیف شده و عملکرد صحیح خود را از دست می‌دهند.
داروی جدید؛ امیدی تازه برای درمان کودکان مبتلا به gMG
داروی اکولیزومب (Eculizumab) که با نام تجاری Soliris به فروش می‌رسد، یک آنتی‌بادی مونوکلونال است که با مسدود کردن پروتئین‌های مخرب در سیستم ایمنی از آسیب‌های عصبی-عضلانی جلوگیری کرده و علائم بیماری را کاهش می‌دهد.
نکات کلیدی درباره این دارو:
- Soliris اولین بار در سال ۲۰۰۷ تأیید شد و تاکنون برای درمان بزرگسالان مبتلا به gMG و برخی بیماری‌های مرتبط با خون و سیستم ایمنی مورد استفاده قرار گرفته است.
- این دارو اکنون برای کودکان ۶ سال به بالا که دارای آنتی‌بادی‌های مرتبط با gMG هستند، تأیید شده است.
نظرات متخصصان درباره تأیید این دارو
دکتر شارون هسترلی (Sharon Hesterlee)، مدیر ارشد تحقیقات در انجمن دیستروفی عضلانی (MDA)، در بیانیه‌ای اظهار داشت:
“این تأییدیه یک پیشرفت بزرگ در درمان میاستنی گراویس کودکان محسوب می‌شود و امید تازه‌ای برای خانواده‌هایی که با این بیماری پیچیده درگیر هستند، به ارمغان می‌آورد. در دسترس بودن Soliris برای کودکان، اهمیت تحقیقات و نوآوری‌های مداوم در درمان بیماری‌های عصبی-عضلانی را نشان می‌دهد.”
نحوه مصرف داروی Soliris
- این دارو به صورت تزریق داخل وریدی (IV) تجویز می‌شود.
- زمان تزریق برای بزرگسالان حدود ۳۵ دقیقه و برای کودکان بین ۱ تا ۴ ساعت متغیر است.
- این دارو فقط از طریق یک برنامه ایمنی ویژه (REMS) در دسترس است، زیرا می‌تواند خطر عفونت‌های مننگوکوکی را افزایش دهد.
- قبل از شروع درمان، بیماران باید حداقل دو هفته قبل واکسن مننگوکوک دریافت کنند.
تأییدیه FDA بر اساس نتایج آزمایشات بالینی
تصمیم FDA برای تأیید این دارو بر اساس نتایج آزمایش‌های بالینی روی بزرگسالان و مطالعات ایمنی در کودکان اتخاذ شده است.
در یک مطالعه ۲۶ هفته‌ای روی کودکان ۱۲ تا ۱۷ ساله، عوارض جانبی مشابه با بزرگسالان گزارش شد.
شایع‌ترین عوارض جانبی شامل درد عضلانی و استخوانی بود.
نتیجه گیری
تأیید داروی Soliris برای کودکان مبتلا به میاستنی گراویس عمومی، نقطه عطفی در درمان این بیماری نادر محسوب می‌شود. با وجود اینکه این دارو امید تازه‌ای را برای بیماران و خانواده‌هایشان به همراه دارد، رعایت ملاحظات ایمنی مانند واکسیناسیون مننگوکوکی قبل از درمان، بسیار ضروری است.
FDA با این تصمیم، گامی مهم در جهت بهبود کیفیت زندگی کودکان مبتلا به gMG برداشته و نشان داده است که تحقیقات و نوآوری‌های پزشکی همچنان به پیشرفت خود ادامه می‌دهند.
