FDA به‌تازگی درمان ژنی جدیدی برای ماکولار تلانژکتازی نوع ۲ (MacTel) تأیید کرده است؛ بیماری نادری که منجر به از دست دادن بینایی می‌شود. این تأییدیه، اولین و تنها درمان ایمپلنتی است که از فناوری سلولی برای ارائه پروتئینی استفاده می‌کند که به کند کردن پیشرفت بیماری کمک می‌کند.
ماکولار تلانژکتازی نوع ۲ (MacTel) چیست؟
ماکولار تلانژکتازی نوع ۲ یک بیماری چشمی است که به‌طور آهسته‌ای پیشرفت می‌کند و باعث آسیب به ماکولا، قسمتی از چشم که مسئول بینایی مرکزی دقیق برای انجام کارهای روزمره مانند خواندن، نوشتن، رانندگی و شناسایی چهره‌ها است، می‌شود. در طول زمان، سلول‌های حساس به نور در هر دو چشم از بین می‌روند و رگ‌های خونی که ماکولا را تأمین می‌کنند، متورم و بزرگ می‌شوند که منجر به از دست دادن تدریجی بینایی می‌شود.
درمان جدید: Encelto
درمانی که تحت نام Encelto شناخته می‌شود، revakinagene taroretcel نام دارد و یک ایمپلنت کوچک حاوی سلول‌های شبکیه ساخته‌شده در آزمایشگاه است. این ایمپلنت به‌طور جراحی در چشم قرار می‌گیرد و به‌طور مداوم پروتئین فاکتور نوروترفیک سیلری (CNTF) را تحویل می‌دهد؛ پروتئینی که به کاهش آسیب سلولی و کاهش از دست دادن بینایی کمک می‌کند. این درمان بلندمدت، نیاز به تزریقات مکرر یا سایر درمان‌ها را کاهش می‌دهد.
نتایج آزمایش‌های بالینی و تأیید FDA
تأیید این دارو بر اساس دو آزمایش بالینی فاز III است که نشان داد Encelto توانسته است از از دست رفتن سلول‌های حساس به نور در ماکولا در بیماران مبتلا به MacTel طی دو سال جلوگیری کند. این اطلاعات در یک بیانیه خبری از شرکت Neurotech Pharmaceuticals، سازنده Encelto منتشر شده است. پیش‌بینی می‌شود که ایمپلنت Encelto تا ماه ژوئن در ایالات متحده در دسترس قرار گیرد.
عوارض جانبی معمول
برخی از عوارض جانبی معمول شامل قرمزی یا خارش چشم، خونریزی یا تورم داخل چشم، مشکل در دیدن در تاریکی، درد چشم، خشکی یا تحریک چشم، مشکلات با بخیه‌ها، اندازه کوچک مردمک، تاری دید، سردرد، افزایش یا بروز آب مروارید جدید، لکه‌های شناور، ترشح از چشم و التهاب می‌باشد.
ملاحظات پیش از دریافت Encelto
قبل از دریافت Encelto، بیماران باید به پزشک خود هرگونه عفونت چشمی که دارند را اطلاع دهند. اگر پس از دریافت ایمپلنت، احساس ناراحتی چشمی یا از دست دادن بینایی داشتند، باید فوراً به مراقبت‌های پزشکی مراجعه کنند.
نتیجه گیری
درمان ژنی جدید Encelto که به‌طور خاص برای درمان بیماری ماکولار تلانژکتازی نوع ۲ در نظر گرفته شده است، امید جدیدی برای بیماران مبتلا به این بیماری نادر فراهم کرده است. با توجه به تأیید FDA و نتایج مثبت آزمایش‌های بالینی، این درمان می‌تواند گامی بزرگ در درمان بیماری‌های چشمی نادر باشد که به کاهش پیشرفت بیماری و حفظ بینایی بیماران کمک خواهد کرد.
